Ngày 21/8/2026, thuốc Telomelysin chính thức được bán tại Nhật Bản. Đây là sản phẩm sử dụng virus biến đổi gene để tấn công tế bào ung thư thực quản và được dùng kết hợp với xạ trị.
Trong thử nghiệm lâm sàng tại Nhật, 18/36 bệnh nhân, tương đương 50%, đạt đáp ứng hoàn toàn tại vị trí khối u trong thời gian nghiên cứu đến 18 tháng. Tuy nhiên, kết quả này không đồng nghĩa với việc 50% bệnh nhân đã khỏi hoàn toàn ung thư.
1. Telomelysin là thuốc gì?
Telomelysin có tên thương mại tại Nhật là テロメライシン注 – Telomelysin, tên hoạt chất là スラタデノツレブ – Suratadenoturev.
Đây là một sản phẩm chứa adenovirus type 5 ở người đã được biến đổi gene để tăng sinh đặc hiệu trong tế bào khối u.
Telomelysin được phát triển cho bệnh ung thư thực quản bởi Oncolys BioPharma, dựa trên quá trình nghiên cứu được triển khai từ Đại học Okayama.
Sản phẩm được Nhật Bản:
- Phê duyệt ngày 8/6/2026.
- Đưa vào danh mục bảo hiểm ngày 13/8/2026.
- Chính thức bán từ ngày 21/8/2026.
Đơn vị chịu trách nhiệm sản xuất và lưu hành là Oncolys BioPharma. Fujifilm Toyama Chemical phụ trách bán, phân phối và cung cấp thông tin cho các cơ sở y tế.
Theo báo chí Nhật Bản, đây là thuốc sử dụng virus tiêu u đầu tiên trên thế giới được phê duyệt để điều trị ung thư thực quản.
2. Thuốc sử dụng virus tấn công tế bào ung thư như thế nào?
Theo tài liệu của Cơ quan Dược phẩm và Thiết bị y tế Nhật Bản – PMDA, Telomelysin chứa adenovirus đã được biến đổi gene.
Khi được tiêm vào khối u và xâm nhập những tế bào khối u có biểu hiện hTERT cao:
- Các gene khởi động quá trình nhân lên của virus được biểu hiện.
- Virus tăng sinh bên trong tế bào khối u.
- Quá trình này làm tế bào khối u bị phá vỡ.
- Nhờ đó, thuốc được kỳ vọng tạo ra tác dụng chống ung thư.
Đại học Okayama cũng cho biết Telomelysin có tác dụng ức chế quá trình sửa chữa DNA sau chiếu xạ, qua đó cho thấy hiệu quả phối hợp với xạ trị.
3. Telomelysin được sử dụng ra sao?
Telomelysin không phải thuốc uống hoặc thuốc truyền tĩnh mạch. Thuốc được tiêm trực tiếp vào khối u thực quản bằng nội soi đường tiêu hóa trên.
Theo hướng dẫn sử dụng được phê duyệt tại Nhật:
- Telomelysin phải được sử dụng kết hợp với xạ trị.
- Liều thông thường cho người trưởng thành là 1 mL mỗi lần.
- Khoảng cách giữa các lần điều trị là khoảng 2 tuần.
- Tổng số lần tiêm là 3 lần.
- Thuốc được tiêm trực tiếp vào khối u dưới hướng dẫn của nội soi đường tiêu hóa trên.
- Có thể tăng liều mỗi lần lên tối đa 2 mL tùy theo kích thước và số lượng khối u.
Trong thử nghiệm giai đoạn II tại Nhật, xạ trị được thực hiện với liều 2 Gy mỗi ngày, 5 ngày mỗi tuần và tổng liều là 60 Gy.
Hiệu quả và độ an toàn khi sử dụng Telomelysin quá 3 lần chưa được đánh giá trong thử nghiệm này. Vì vậy, hướng dẫn của Bộ Y tế Nhật Bản quy định số lần sử dụng tối đa là 3 lần.
4. Những bệnh nhân nào thuộc đối tượng điều trị?
Chỉ định được phê duyệt của Telomelysin là:
Ung thư thực quản không phù hợp với phẫu thuật triệt căn và hóa xạ trị.
Như vậy, Telomelysin không được phê duyệt để thay thế phẫu thuật hoặc hóa xạ trị cho tất cả bệnh nhân ung thư thực quản.
Trong thử nghiệm giai đoạn II tại Nhật, những bệnh nhân được lựa chọn có các đặc điểm chính:
- Được chẩn đoán mô bệnh học là ung thư thực quản.
- Có tổn thương có thể tiêm thuốc tại chỗ bằng nội soi.
- Khối u nằm tại vùng thực quản ngực theo tiêu chuẩn của nghiên cứu.
- Không có di căn xa.
- Ung thư thực quản tiến triển tại chỗ ở giai đoạn II hoặc III.
- Không thuộc đối tượng phẫu thuật triệt căn và hóa xạ trị.
Hướng dẫn của Bộ Y tế Nhật Bản nêu rõ một số trường hợp không thuộc đối tượng sử dụng, bao gồm:
- Đã xạ trị tại vùng cổ, ngực hoặc bụng trên và trường chiếu trước đây trùng với vùng dự kiến điều trị.
- Sử dụng Telomelysin đồng thời với thuốc chống ung thư khác.
- Ung thư giai đoạn 0 vẫn được khuyến nghị điều trị bằng cắt bỏ qua nội soi.
- Một số trường hợp giai đoạn IVB không có rối loạn lưu thông thức ăn và vẫn được khuyến nghị hóa trị tiêu chuẩn.
- Có tiền sử quá mẫn với thành phần của sản phẩm.
Đối với bệnh nhân ngoài giai đoạn II và III, Bộ Y tế Nhật Bản yêu cầu cân nhắc kỹ sự cần thiết của điều trị vì những nhóm này không được đưa vào thử nghiệm giai đoạn II.
5. Kết quả thử nghiệm lâm sàng tại Nhật Bản
Cơ sở của việc phê duyệt Telomelysin là thử nghiệm giai đoạn II mang tên OBP101JP, được thực hiện tại 17 cơ sở y tế ở Nhật Bản.
Nghiên cứu đánh giá Telomelysin kết hợp với xạ trị ở bệnh nhân ung thư thực quản tiến triển tại chỗ không phù hợp với phẫu thuật triệt căn và hóa xạ trị.
Kết quả được PMDA công bố:
- 37 bệnh nhân được sử dụng Telomelysin.
- 36 bệnh nhân được đưa vào phân tích hiệu quả.
- Trong vòng 24 tuần, 15/36 bệnh nhân đạt đáp ứng hoàn toàn tại chỗ, tương đương 41,7%.
- Trong toàn bộ thời gian nghiên cứu đến 18 tháng, 18/36 bệnh nhân đạt đáp ứng hoàn toàn tại chỗ, tương đương 50%.
Toàn bộ bệnh nhân trong nghiên cứu đều được điều trị bằng Telomelysin kết hợp với xạ trị. Do đó, con số 50% là kết quả của phương pháp điều trị phối hợp, không phải kết quả của Telomelysin khi sử dụng riêng lẻ.
6. Hiểu đúng con số 50% đáp ứng hoàn toàn tại chỗ
Trong tài liệu chuyên môn của Nhật Bản, kết quả này được gọi là:
局所完全奏効 – đáp ứng hoàn toàn tại chỗ, viết tắt là L-CR.
Một bệnh nhân được xác định đạt đáp ứng hoàn toàn tại chỗ khi đáp ứng đầy đủ các tiêu chí:
- Tất cả hình ảnh nội soi gợi ý tổn thương khối u đã biến mất.
- Sinh thiết tại vị trí có khối u trước điều trị không phát hiện ung thư về mặt mô bệnh học.
- Có thể quan sát toàn bộ thực quản bằng nội soi.
- Không có hình ảnh nội soi gợi ý viêm thực quản đang hoạt động.
Cách diễn đạt chính xác của kết quả nghiên cứu là:
Trong toàn bộ thời gian nghiên cứu tính đến 18 tháng, 18/36 bệnh nhân, tương đương 50%, đạt đáp ứng hoàn toàn tại vị trí khối u được điều trị.
Con số này không đồng nghĩa với:
- 50% bệnh nhân đã khỏi hoàn toàn ung thư.
- 50% bệnh nhân không còn ung thư trong toàn cơ thể.
- 50% bệnh nhân vẫn không còn khối u đúng tại thời điểm tháng thứ 18.
- Thuốc đã được chứng minh giúp 50% bệnh nhân kéo dài thời gian sống.
7. Những điểm còn hạn chế trong kết quả nghiên cứu
Theo báo cáo thẩm định của PMDA, chỉ tiêu đánh giá chính của thử nghiệm là tỷ lệ đáp ứng hoàn toàn tại chỗ trong vòng 24 tuần.
Kết quả đạt 41,7%, tương đương 15/36 bệnh nhân. Tuy nhiên, giới hạn dưới của khoảng tin cậy 90% thấp hơn ngưỡng 30,2% được đặt ra trước nghiên cứu. Vì vậy, kết quả chưa cho thấy sự khác biệt có ý nghĩa thống kê so với ngưỡng này.
Phân tích tỷ lệ đáp ứng hoàn toàn tại chỗ trong thời gian đến 18 tháng được lên kế hoạch theo hướng thăm dò sau khi đã có kết quả của chỉ tiêu chính và các chỉ tiêu phụ ở tuần 24.
Ngoài ra:
- Đây là nghiên cứu không làm mù.
- Không có nhóm đối chứng điều trị song song.
- Chỉ có 36 bệnh nhân được phân tích hiệu quả.
- Chưa có kết quả thử nghiệm mang tính kiểm chứng về khả năng kéo dài thời gian sống.
Do đó, con số 50% cần được trình bày là kết quả đáp ứng tại vị trí điều trị, không phải tỷ lệ chữa khỏi hoặc tỷ lệ kéo dài thời gian sống.
8. Tác dụng không mong muốn cần lưu ý
Trong 37 bệnh nhân thuộc nhóm phân tích an toàn, các tác dụng phụ xuất hiện ở từ 10% bệnh nhân trở lên gồm:
- Sốt.
- Giảm số lượng tế bào lympho.
- Viêm thực quản.
- Viêm phổi do xạ trị.
- Giảm cân.
- Táo bón.
- Giảm cảm giác thèm ăn.
- Giảm số lượng bạch cầu.
- Viêm thực quản do xạ trị.
- Tổn thương da do xạ trị.
- Khô da.
- Tràn dịch màng phổi.
- Tăng AST.
- Nôn.
- Đau đầu.
- Mất ngủ.
Đây là các tác dụng phụ được ghi nhận trong quá trình điều trị, không phải tất cả đều được xác định là do Telomelysin.
Hướng dẫn của Bộ Y tế Nhật Bản đặc biệt lưu ý:
- Sốt có thể xuất hiện với tần suất cao từ sớm sau khi dùng thuốc.
- Có thể xảy ra giảm tế bào máu, bao gồm giảm tế bào lympho và giảm bạch cầu.
- Có nguy cơ thủng thực quản.
- Người bệnh cần được theo dõi và thực hiện xét nghiệm máu định kỳ.
Trong thử nghiệm giai đoạn II, một trường hợp tử vong do hội chứng suy hô hấp cấp được đánh giá có liên quan đến xạ trị và không xác định có liên quan đến Telomelysin.
9. Cơ sở y tế nào được thực hiện điều trị?
Telomelysin không được sử dụng tại tất cả bệnh viện.
Theo hướng dẫn của Bộ Y tế Nhật Bản, thuốc cần được sử dụng tại cơ sở:
- Có khả năng thực hiện xạ trị ung thư thực quản.
- Có bác sĩ có đủ kiến thức và kinh nghiệm về điều trị ung thư thực quản.
- Có bác sĩ có kinh nghiệm về nội soi đường tiêu hóa trên.
- Đáp ứng yêu cầu về quản lý sản phẩm chứa sinh vật biến đổi gene.
- Có hệ thống theo dõi và báo cáo thông tin an toàn.
- Có khả năng xử trí và cho người bệnh nhập viện khi xảy ra tác dụng không mong muốn nghiêm trọng.
- Có hệ thống hỗ trợ chuyên môn và xử trí biến chứng 24/24 giờ.
Nhân viên y tế cũng phải được nhà sản xuất cung cấp thông tin và đào tạo về cách sử dụng sản phẩm trước khi cơ sở tiếp nhận thuốc.
10. Giá thuốc tại Nhật Bản
Theo tài liệu của Bộ Y tế Nhật Bản:
- Giá một lọ Telomelysin 2 mL là 3.102.489 yên.
- Giá thuốc cho một liệu trình 3 lần là 9.307.467 yên.
Đây là giá của sản phẩm, không phải tổng chi phí của toàn bộ quá trình điều trị.
Telomelysin được đưa vào danh mục áp dụng bảo hiểm y tế tại Nhật Bản từ ngày 13/8/2026. Việc sử dụng bảo hiểm phải tuân theo hướng dẫn sử dụng tối ưu và các điều kiện liên quan đến người bệnh, bác sĩ và cơ sở điều trị.
11. Telomelysin mang lại ý nghĩa gì?
Telomelysin bổ sung một lựa chọn điều trị tại chỗ cho bệnh nhân ung thư thực quản không phù hợp với phẫu thuật triệt căn và hóa xạ trị.
Tuy nhiên, kết quả 50% chỉ phản ánh tỷ lệ đáp ứng hoàn toàn tại vị trí khối u trong thời gian nghiên cứu đến 18 tháng. Hiện chưa có kết quả thử nghiệm mang tính kiểm chứng về khả năng kéo dài thời gian sống.
Việc một bệnh nhân có thuộc đối tượng sử dụng Telomelysin hay không cần được bác sĩ chuyên khoa đánh giá dựa trên giai đoạn bệnh, vị trí tổn thương, phương pháp điều trị đã thực hiện và khả năng tiếp nhận xạ trị.
Bài viết cung cấp thông tin dựa trên tài liệu chính thức tại Nhật Bản, không thay thế cho chẩn đoán hoặc chỉ định điều trị của bác sĩ.
Nguồn tổng hợp: Bài viết được biên tập và đối chiếu dựa trên thông tin thuốc công khai của Cơ quan Dược phẩm và Thiết bị Y tế Nhật Bản (PMDA), Bộ Y tế, Lao động và Phúc lợi Nhật Bản (MHLW),Thông tin về quá trình nghiên cứu và phát triển Telomelysin đại học , Fujifilm Toyama Chemical – Thông báo chính thức bán Telomelysin,…
HGTJAPAN ngoài cung cấp dịch vụ phiên dịch y tế, hỗ trợ khám và điều trị bằng phương pháp tế bào gốc tại Nhật Bản, còn là đơn vị phân phối thực phẩm chức năng và dụng cụ phúc lợi y tế chính hãng từ Nhật. Quý khách có nhu cầu, vui lòng liên hệ ngay với HGTJAPAN để được tư vấn chi tiết nhanh chóng.
